天汇Family |【世界帕金森病日•中美双报双批】 士泽生物通用细胞治疗帕金森病获中美药监局完全批准开展注册临床试验

发布日期：2025-04-12

2025年4月11日世界帕金森病日，天汇资本B1轮投资企业-士泽生物医药（苏州）有限公司（江苏省双创领军团队及姑苏重大创新团队；Roche Accelerator Member）宣布开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS411注射液”）的新药注册临床试验申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补临床默许，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病。       

  

 士泽生物已获批的通用细胞治疗原发型帕金森病的注册临床I期试验，将由国内顶级医院神经科——首都医科大学附属北京天坛医院冯涛主任作为牵头PI及临床总负责人、北京协和医院包新杰主任作为联合中心及联合负责PI合作开展，士泽生物已于合作医院顺利通过立项及正式伦理会。帕金森病为全球第二大神经退行性疾病（全球逾千万帕金森病患者），中国为全球帕金森病患者最多的国家，预计2030年我国帕金森病患者将达500万，期待士泽生物通用细胞治疗新药早日福泽我国及全球广大帕金森病患者！ 

 此前，美国时间2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）已一次性无发补完全正式批准了XellSmart biomedical (Suzhou/US) Co., Ltd（士泽生物）的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗帕金森病的注册临床I期试验，并且，美国FDA同步正式授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权  （Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验。同月，美国FDA批准美国BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德国拜耳集团全资收购）通用细胞治疗帕金森病直接豁免注册临床II期、进入确证临床III期试验。

 

士泽生物通用细胞新药治疗帕金森病的中美双报，均获中美药监局一次性无发补临床默许开展注册临床I期试验，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病：标志着中美药监局对士泽生物已建立的临床级iPS衍生细胞药用于治疗帕金森病的创新性新药的药学开发、生产及质量体系和非临床研究安全性及有效性结果的认可与肯定，对于士泽生物细胞治疗新药应用于治疗帕金森病的科学性、专业性与临床价值的认可支持及批准。士泽生物开发的通用型多巴胺能神经细胞再生治疗帕金森病，有望通过“对因治疗”逆转帕金森病的发展进程。 

 士泽生物已于2024年成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症  ，其中包括士泽生物已完成的“全中国首例”iPSC衍生细胞治疗帕金森病（临床随访期超过12个月）及“全球首例”iPSC衍生细胞治疗渐冻症。 

 士泽生物正式获批开展的国家级临床研究项目，已依据我国CDE发布的《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》及 《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指南文件，根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号）等指导原则规范开展研究。2024年10月，士泽生物及临床合作医院顺利通过国家卫健委及现场核查专家组的国家级备案临床研究项目的临床GCP核查及GMP生产现场核查。

士泽生物已建立临床GMP级iPSC再生神经细胞治疗帕金森病新药的生产-质检-放行一站式平台

（获国家卫健委的国家级备案干细胞临床研究项目临床GCP/现场GMP双核查通过）

2025年2月，国家科技日报正刊《干细胞疗法或将翻开新篇章》报道士泽生物与上海市东方医院刘中民院长团队合作开展的治疗帕金森病的国家级备案临床研究项目取得的突破性进展：士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞经帕金森病患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病最长随访期已超过12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。士泽生物获批开展的人体临床研究的积极结果及顺利通过GCP/GMP双核查，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。

国家科技日报正刊《干细胞疗法或将翻开新篇章》报道：士泽生物与上海市东方医院刘中民院长团队合作开展的iPSC衍生细胞治疗帕金森病临床进展

此外，士泽生物开发的另一款全球首创异体通用“现货型”临床级iPSC衍生亚型神经细胞药，用于治疗“全球四大绝症”之首的渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症），为首个源自中国自主研发的iPSC衍生细胞药获美国FDA授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation），依据美国孤儿药法案享有市场独占权、加速审评资格及特殊扶持政策。

士泽生物全球首创新药（FIC；中国首个iPSC衍生细胞药获FDA认证授予全球孤儿药资格）：临床级异体通用型iPSC衍生亚型神经细胞新药，用于再生神经细胞治疗“全球五大绝症”之首渐冻症

士泽生物已于2024年获国家两委局正式批准开展国家级备案干细胞临床研究，并已完成包括全球首例在内的多例渐冻症患者的异体通用再生神经细胞移植治疗，临床随访结果显示士泽生物iPSC衍生亚型神经细胞药治疗渐冻症安全且有效延缓疾病进展。 

美国时间2025年2月，士泽生物自主开发的全球首款孤儿药通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，正式获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准开展用于治疗美国渐冻症患者的注册临床试验。 

 

士泽生物的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级iPSC衍生亚型神经细胞新药治疗以帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球同步领先或全球首创地位。 

士泽生物创始人、CEO&CSO李翔博士表示： 

每年4月11日为世界帕金森病日  ，自创立之日，士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液命名为“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是为了时刻提醒士泽生物团队不忘初心，方得始终。中美药监局对士泽生物通用细胞新药治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病的注册临床试验申请，均为一次性无发补完全批准，是对于士泽生物在通用型iPSC衍生神经细胞药治疗帕金森病为代表的神经系统疾病领域的专业性、领先性及国际竞争力的重要证明！ 

士泽生物自创立之日起，全体全职All In，不懈进取，只争朝夕， 一路以结果为证： 

士泽生物通用型细胞治疗新药将福泽中国及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始终！ 

国士无双的干细胞创新药， 福泽千万受苦难病患家庭！